PEPSLA

Il progetto si propone di valutare in un idoneo modello di topo transgenico per la proteina mutata SOD1G93A l’efficacia di un peptide sintetico brevettato, dal gruppo di ricerca proponente, per il suo potenziale uso nel trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) e di altre malattie neurodegenerative. L'azione del peptide, precedentemente validata in un idoneo modello cellulare, è quella di competenere con la proteina mutante SOD1 per i siti di legame alla proteina mitocondriale VDAC1, una proteina da cui dipende il corretto metabolismo mitocondriale. Nelle cellule modello SLA, il peptide recupera la funzionalità del VDAC e conseguentemente la disfunzione mitocondriale associata alla malattia determinando così un significativo incremento della vitalità cellulare. Pertanto, le finalità del progetto sono di espletare tutte le fasi precliniche dello sviluppo di un composto peptidico con attività farmacologiche e di attestare che lo stesso possieda tutti i requisiti di sicurezza ed efficacia in un idoneo modello murino di SLA. La ricerca sarà di notevole importanza ai fini dello sviluppo successivo di una eventuale terapia contro la SLA.